Nghiên cứu về loại thuốc mới điều trị khối u thần kinh nhi khoa
Sau một loạt thử nghiệm lâm sàn, các nhà nghiên cứu đã chế tạo ra một thuốc uống mới là selumetinib dành cho trẻ bị u xơ thần kinh týp 1 (NF1) và u xơ thần kinh hình đám rối cho kết quả khả quan là làm cho khối u co nhỏ.
Nghiên cứu về loại thuốc mới điều trị khối u thần kinh nhi khoa
Bệnh u xơ thần kinh ở trẻ em được biết đến là bệnh di truyền trội trên nhiễm sắc thể thường, ảnh hưởng đến xương, thần kinh, mô mêm và da, gây ra bất thường da và các khối u hình thành từ các mô thần kinh. Các khối u có thể nhỏ hoặc lớn và có thể xảy ra bất cứ nơi nào trong cơ thể, bao gồm não, tủy sống, dây thần kinh lớn, hoặc dây thần kinh nhỏ hơn . Hiện nay, các nhà khoa học đã phát hiện được ít nhất 8 typ của bệnh u xơ thần kinh.
Nghiên cứu mới mở ra hi vọng cho trẻ mắc bệnh u thần kinh
TS. Brigitte C. Widemann - Trưởng chi nhánh Ung thư nhi khoa thuộc Viện Ung thư Quốc gia Mỹ cho biết, nghiên cứu được tiến hành với 24 trẻ tại Trung tâm lâm sàng NIH bắt đầu vào tháng 9/2011. Thuốc uống 2 lần/ngày được thực hiện liên tục, trung bình 30 chu kỳ điều trị, mỗi chu kỳ kéo dài một tháng. Đa số bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị, một số kéo dài 5 năm và điều trị lâu dài chưa thấy có ảnh hưởng xấu đến sự phát triển và sức khỏe chung của trẻ.
Loại thuốc mới điều trị u xơ thần kinh ở trẻ em mở ra nhiều hi vọng
Thử nghiệm nhằm đánh giá độc tính và an toàn của selumetinib ở bệnh nhân NF1 và u xơ thần kinh dạng đám rối không thể phẫu thuật. Điều đáng phấn khởi là hầu hết độc tính liên quan đến selumetinib đều nhẹ. Hiện không có liệu pháp nào được xem là hiệu quả đối với u xơ thần kinh dạng đám rối lớn liên quan đến NF1, nhưng trong thử nghiệm này, thể tích khối u giảm 20% hoặc nhiều hơn được thấy ở hơn 70% bệnh nhân.
Khối u teo nhỏ được duy trì lâu dài, khoảng hai năm và tính đến năm 2016, không thấy bệnh tiến triển nặng ở bất kỳ đối tượng nào tham gia thử nghiệm. Ngoài ra, các bằng chứng về cải thiện lâm sàng như giảm đau do khối u, cải thiện chức năng vận động và giảm biến dạng đã được báo cáo.
Các nhà nghiên cứu vẫn đang cố gắng phát triển loại thuốc này
Ngoài ra, một thử nghiệm nhi khoa giai đoạn II lớn hơn đang ghi danh bệnh nhân và sẽ giúp xác định hiệu quả của điều trị selumetinib ở trẻ em. Trong thử nghiệm này, ngoài việc đo thể tích khối u, các đánh giá sẽ được thực hiện để đánh giá hiệu quả của selumetinib đối với biến dạng, đau, chất lượng sống và chức năng liên quan đến u thần kinh dạng đám rối.
Vì đây là một bệnh không chữa được, chỉ có điều trị cắt bỏ khối u. Do đó, nghiên cứu này sẽ mang đến niềm vui cũng như hi vọng cho rất nhiều ông bố bà mẹ có con bị bệnh.
>>> Xem thêm: Phòng bệnh mùa đông như thế nào cho đúng và hiệu quả?
(Nguồn: Sức khỏe đời sống)